因为昨天看到了NMPA禁了新基的紫杉醇白蛋白，我顺便写了个百济神州BD小故事……也就很顺手地看了一眼国内第一家上市PD-1的君实。妖言：禁了新基的紫杉醇白蛋白，百济神州必死？来，跟我喝个茶
好吧，朋友圈看了一眼，似乎只有我看到了这个公告：君实的PD-1特瑞普利联合用药，在美国拿了个孤儿药。
此文还是分段，插入公告图片分割，你可以只看一部分……
有人问我，孤儿药，销售量会不会高？
这个我实话实说，你也知道目前诺华推出的car-t也好，部分罕见病用药也好，要么售价很高，要么就真是情怀。
在中国，罕见病用药，只要没有让商业资金介入医保，把罕见病单独划出去，基本上来说，罕见病用药的各类优惠*策对药企没有什么现金流和估值的好处。
美国不一样，主要是因为支付方式。毕竟人家的银监会和保监会，和我们是不一样的，我们合并了，也还得想想外汇监管。好吧，中国从民众到国家，都喜欢留备用金的……我很喜欢美国的商业保险，虽然残忍了一些，但我们必须很现实地说，资源从来在生命面前不是平等的。全球疫情，有钱，有私人医生，有社会资源，信息资源的人，总是会更容易得到救治。别跟小妖说什么情怀，小妖是不是一股清流你们自己心里明白。
美国很实际，支付很现实，保险资金流动很明确。那么罕见病的支付就有意思了，反而是一线生机。当然了，我要说的是更重要的一件事：优先审评券。孤儿药资格，很可能拿到优先审评券。请注意，我用的词是券，而不是权。券是可以使用的，而且转移使用的，哪怕使用有一点条件……但是可以用的。我的意思是，中国，你要的优先审评审批、绿色通道……OK，给你，可是FDA的券是可以卖的。
美国FDA的优先审评券与其他国家的优先审评券资格有所不同，除了可以加速审评外，在获得该券后如果没有自己使用，也可以转让给其他药企，用于不符合优先审评的任何一款药物申请优先审评。由于这种优先审评券的稀缺性，所以转让费用非常高。年Spark公司因研发基因疗法Luxtuma获得的一张优先审评券，以1.1亿美元的价格转手给爱尔兰制药商JazzPharma。
如果一家双创生物制药企业，拿到个罕见病孤儿药的证，顺带拿着一张优先审评券，可能估值里有一半是因为这张券，公司也能顺带着可能在B轮就被美国企业并购了。
如果是其他适应症境外拿到了类似的许可优待，可能国内CDE会给点面子，但是特瑞普利是已上市产品，这次的适应症黑色素瘤也是国内批准的适应症，因此也谈不上会在国内加快什么，节省什么时间成本了。对于境内的影响，可能没有那么大。
拿到了这张券，如果不卖，就是自己用，必须有重磅炸弹的产品，用上了就是最划算了。越大的产品，越省时间，近期利益越大。根据君实之前的公告，最有外界吸引力的就是首个大分子美国人体临床的产品BTLA了，也就是JS，所谓firstinhuman.但我有个疑问，BTLA的适应症，应该也是可以拿到孤儿药资格的，也或者说，不需要这张优先审评券也可以有个好结果。这个产品看起来属于黑色素瘤、实体瘤治疗的配套产品，很像是PD-1一个产业生态圈的产品线，弥补免疫治疗无效的。这两者真的加起来，倒是颠覆实体瘤治疗方案的一种组合方式。
至于市场，你得期望于大规模的临床开展，毕竟目前只有K药被基于特定基因背景而非发病部位的癌症疗法批准使用（年5月23日，美国FDA加速批准默沙东的Keytruda用于治疗成人及儿童的不可切除的或转移性的、微卫星高度不稳定（microsatelliteinstability-high，MSI-H）的或错配修复缺陷（mismatchrepairdeficient，dMMR）的实体瘤患者。），其他PD-1都还是按发病部位适应症来一个个批准。延伸一点说，确实没必要每个适应症都上临床，既然是精准治疗，分析的是靶点，做的基因检测……超说明书使用也已经不是秘密……一个个做临床，确实耗费很多资源，包括病人都不够用了。健康人更可能是无谓牺牲。不超说明书使用，单靠罕见适应症……emm～说远了。
好吧，以上，我必须说，我做了很多年的抗肿瘤、罕见病线，很爱这张优先审评券～不仅是对产品项目的认可，很有社会意义，对投资人说也是好事，代表着一大笔无形资产的回报，随时能变现的。
3月19日，君实公告里，容诚会计发布财务审计报告，要上科创版，上会了。这个消息和现在这个获得孤儿药资格的事情，总让人觉得有点微妙。就目前香港IPO之后的股价看，同类比较，貌似君实的价格还比较扛得住，比较中庸。毕竟前有歌礼行割礼，后有百济神州神走位，中间还有合全药业摘牌，药明康德釜底抽薪的大瓜。顺便提一句百济神州，小妖一直觉得是一个标尺，因为在香港IPO之前，他在纳斯达克上市的，也就是说，市值是有参比的，不是其他几家，毫无对标的估值。因此，其他双创企业的做法和价值，可以比比百济神州的不同阶段，包括盈利前的状态，你多少心里有数。
回头，说一下数据。这次的ORR数据似乎比之前ASCO会议上公布的鼻咽癌、尿路上皮癌以及之前中国上市说明书里的数据要好。很多自媒体都比较过多家PD-1的ORR、DCR值，我个人觉得，这个和人体血液系统、免疫系统运行方式有关，还是那句话，同类适应症，都是实体瘤或者血液瘤的比较意义比较大。每家的情况不太一样。但是这次特瑞普利和阿昔替尼联用的DCR值确实很惊艳，实体瘤的治疗，超过50%的都不多。实体瘤，环境毕竟复杂，结缔组织、脂肪组织等等吧，确实比较复杂，很多对实体瘤的治疗和给药，药物怎么进去确实一直很难。对了，你可以顺便看一眼溶瘤病*。
信息不算太多，小妖之前整理过一系列的有效性，价格等问题，至于故事……我觉得以后有空了可以写一些。接下去，你有空的，可以继续读下去，有公告截图，我根据公开的审评报告总结的几家PD-1的数据，当年是去年的，还有一个售价。很抱歉，数据里还没有百济神州的，他们开会没邀请我去……好可怜。
以上、以下所有数据均来自于CDE